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Hemgenix: El medicamento más caro del mundo: un nuevo fármaco para terapia génica contra la hemofilia | Science

Hemgenix: El medicamento más caro del mundo: un nuevo fármaco para terapia génica contra la hemofilia | Science

Entrance to the FDA offices in Silver Spring, Maryland.PA

An innovative and effective drug, pero has a estratosférico precio. The inversion of the biotecnológicas companies in new buildings terapias genicas está permitiendo desarrollar fármacos para fermedades que carecían de un tratamiento adecuado. Sin embargo, al repercutir en el precio los costs asumidos, convierten los nuevos compuestos en accesibles solo para unos pocos. El Hemgenix, a genic terapia against hemofilia recién approved by Estados Unidos, was able to convert into el medicamento más caro de la historia: 3.5 million dollars (unos 3.3 million euros). Will be marketed by CSL Behring.

El nuevo compuesto desplaza como el fármaco más caro a Skysona, de Bluebird Bio, un medicamento para tratar la adrenoleucodistrofia, un type de afección génica que daña la membrane que aísla las células nerviosas del cerebro, y cuesta de tres millions de dólares. Zynteglo, otra terapia génica de Bluebird Bio, para el trastorno sanguíneo betatalasemia, fijó su precio en los 2.8 millones de dólares a principios de este año. Hasta este año, el medicamento más caro era Zolgensma, un fármaco desarrollado par la division de génicas terapias de Novartis y aprobado en 2019 para tratar la atrofia muscular espinal, un grupo de enfermedades musculares hereditarias que causan degeneration y debilidad muscular progresiva, con un coste of 2.1 million dollars.

Todos ellos tienen en común ser terapias génicas innovadoras enormemente costosas. CSL maintains that, weighs on its record, on tratamiento puede acabar ahorrando dinero porque la hemofilia B es una fermedad chronic cuya terapia convencional también es muy cara y prolonga indefinidamente. El Hemgenix will be manufactured in Lexington (Massachusetts), by uniQure NV, which will sell its marketing materials to CSL Behring in 2020. El alto precio dificulta que los sistemas públicos de salud financier la terapia. In Estados Unidos solo estará alcance de multimillionarios o personas con un seguro médico con una gran cobertura.

La agencia reguladora de los medicamentos de Estados Unidos (the FDA, por sus siglas en inglés) authorized el pasado 22 de noviembre the commercialization of Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), an adenoasociado viral vector that, when injected, introduces into the organism the blood component of the person that suffers from hemofilia. The FDA approves to administer the treatment of adults with hemofilia B (congenital deficiency of factor IX, a protein necessary to produce blood coágulos que detengan las hemorrhagias) que utilizan actualmente terapia profiláctica con factor IX, o presentan hemorrhagias con riesgo vital o tienen episodios hemorrágicos serious spontaneos and repetidos.

Mayoría de hombres

The mayoría of los individuos que padecen hemofilia B y experimentan síntomas son hombres. Los síntomas pueden include prolonged or intense hemorrhages after a lesion, surgical intervention or dental procedure. In serious cases, hemorrhagic episodes also may occur spontaneously without causing clarity and when prolonged may cause complications such as hemorrhages in joints, muscles or internal organs, including the brain. Hemofilia B affects approximately 40,000 people. Unas 16,000 people in Estados Unidos y Europa la padecen, según uniQure. Hemofilia B represents alrededor del 15% de los patients with hemofilia.

Hemgenix is ​​a genic therapy product that is administered una sola vez forma intravenous. Ahora, el tratamiento convencional suele consistir in administrar, también de forma intravenous, products of substitution of the factor of coagulación ausente or deficiente to improve the capacity of the organism to hold the hemorrhages and favor the cicatrización.

“CSL is committed to offering innovative solutions and pioneers to address the medical needs of patients, and to present the approach to innovative drugs for people who live with hemofilia B”, said through a press release Paul Perreault, consultant delegate of biotechnology CSL, con sede en King of Prussia (Pensilvania).

The safety and effectiveness of Hemgenix is ​​evaluated in clinical trials in men from 18 to 75 years of age with severe or moderately severe hemofilia B. The effectiveness is reduced with the reduction of the annual hemorrhagia (TBA) of los hombres. In a study, which contó con 54 participants, the subjects presented aumentos en los niveles de actividad del factor IX, una menor necessidad de profilaxis rutinaria de sustitución del factor IX, y un a reduction del 54% en el ABR en comparación con el valor base .

“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte during more decades. A weight of loss advances in the treatment of hemofilia, the prevention and treatment of hemorrhagic episodes may negatively affect the quality of life of the personas”, declared through a comunicado el doctor Peter Marks, director of the Centro de Evaluación e Investigación Biológica of the FDA. “The approval of a new option of treatment for patients with hemofilia B y represents an important progress in the desarrollo of innovative therapies for aquellos that experimented with a high load of the enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.

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